Ένα ατυχές τέλος στη δοκιμή γονιδιακής αναιμίας

Η αμερικανική εταιρεία Bluebird Bio έχει διακόψει τις κλινικές μελέτες του α Υπόσχεση γονιδιακής θεραπείας Για δρεπανοκυτταρική νόσο, η οποία είναι κληρονομική κατάσταση αίματος μετά από καρκίνο σε εθελοντές.

Ένας ασθενής που υποβλήθηκε σε πειραματική θεραπεία ανέπτυξε οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) ενώ ένας άλλος ανέπτυξε μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο που μπορεί να εξελιχθεί σε οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).

Η εταιρεία μελετά τώρα εάν η αιτία είναι ο ιός που χρησιμοποιείται ως φορέας για τη μετάδοση του θεραπευτικού γονιδίου, προκαλώντας προηγούμενες ανησυχίες ότι η χρήση ιών ως φορέων θα μπορούσε να είναι επικίνδυνη. Εναλλακτικά, ο καρκίνος μπορεί να οφείλεται στη χημειοθεραπεία που υπέστησαν οι συμμετέχοντες ασθενείς για να προετοιμαστούν για τη γονιδιακή θεραπεία.

“Πρόκειται για μια πολύ θλιβερή εξέλιξη, ανεξάρτητα από την αιτία”, δήλωσε ο Δρ Donald Cohn, διευθυντής κλινικών δοκιμών στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες.

Σε αυτήν τη θεραπεία, τα βλαστικά κύτταρα απομακρύνονται από το αίμα του ασθενούς, γενετικά τροποποιούνται με τον ιό για να αντικαταστήσουν το ελαττωματικό γονίδιο, και τελικά τα κύτταρα επιστρέφονται στο σώμα.

Εν τω μεταξύ, το Bluebird σταμάτησε επίσης να πωλεί εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρώπη που χρησιμοποιεί τον ίδιο ιικό φορέα για τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας (βήτα θαλασσαιμία).

Ταυτόχρονα, το μερίδιό του στο χρηματιστήριο των ΗΠΑ έχει μειωθεί δραματικά κατά 38%.

Αναφέρθηκε τον Δεκέμβριο ότι ένας ασθενής σε μια δοκιμή γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας είχε καρκίνο του ήπατος. Η UniQure ανακοίνωσε ότι θα εξετάσει έναν πιθανό ρόλο για τον φορέα ιών, τον αδενοϊό.

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ

Ακολούθησέ την Στο ειδήσεις Google Και γίνετε ο πρώτος που θα γνωρίζει όλα τα νέα
Δείτε τα τελευταία νέα από την Ελλάδα και τον κόσμο
READ  Μια νέα τουαλέτα στον Διεθνή Διαστημικό Σταθμό: Πόσιμο νερό στο διάστημα από ανακυκλώσιμα ούρα

Written By
More from Zareb Ghanem

Βρετανία: Εγκρίθηκε το εμβόλιο Pfizer και BioNTech

Φωτογραφία EPA / BIONTECH SE / HANDOUT ο Βρετανία Είναι η πρώτη...
Read More

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *